- Peptide che protegge la membrana interna dei mitocondri.
- Primo farmaco mirato ai mitocondri approvato negli USA, per la sindrome di Barth.
- Risultati negativi in altre malattie mitocondriali.
- Nessun dato su invecchiamento o performance; non autorizzato in UE.
Che cos’è Elamipretide?
Noto anche come: SS-31, Forzinity
Elamipretide (SS-31) è un peptide che si lega alla cardiolipina della membrana mitocondriale interna. Negli USA ha ricevuto un’approvazione accelerata per la sindrome di Barth, una rara malattia genetica.
Come funziona Elamipretide
Elamipretide si lega alla cardiolipina, un grasso della membrana interna dei mitocondri indispensabile per produrre energia. Stabilizzando la cardiolipina, migliora l’efficienza della “catena respiratoria” e riduce la produzione di radicali liberi. Nella sindrome di Barth la cardiolipina è difettosa per una causa genetica.
A cosa serve Elamipretide? Cosa dicono gli studi
- In vitroPresenti
Studi su mitocondri isolati e cellule.
- Modelli animaliPresenti
Numerosi modelli animali.
- Studi osservazionali sull’uomoAssenti
Nessun dato osservazionale.
- Studi clinici randomizzati (RCT)Limitate
RCT in malattie rare, con risultati misti.
- Medicinale autorizzatoParziale
Approvato solo fuori UE (USA), per un’indicazione rara.
Cosa non sappiamo ancora
L’approvazione si basa su un miglioramento della forza muscolare e richiede uno studio di conferma. In altre malattie mitocondriali gli studi di fase 3 non hanno raggiunto l’obiettivo principale. Non ci sono dati su invecchiamento o performance in persone sane.
Come si assume Elamipretide e a quali dosi
Via di somministrazione: Iniezione sottocutanea quotidiana.
Negli USA (Forzinity) la dose approvata per la sindrome di Barth, nei pazienti di almeno 30 kg, è 40 mg una volta al giorno.
Effetti collaterali e rischi di Elamipretide
Le reazioni nel sito di iniezione sono l’effetto indesiderato più comune negli studi.
Elamipretide è legale in Italia? Lo stato in Europa
Approvazione accelerata FDA (settembre 2025) per la sindrome di Barth. Non è autorizzato in UE.
Le tappe principali
- 2025
A maggio la FDA chiede ulteriori dati; a settembre concede l’approvazione accelerata per la sindrome di Barth.
Domande frequenti su Elamipretide
Elamipretide (SS-31) serve contro l’invecchiamento?
Non ci sono studi sull’uomo che lo dimostrino. È approvato solo per una rara malattia genetica.
È disponibile in Italia?
No, non è autorizzato in UE.
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